O Ministério da Saúde anunciou a incorporação de um tratamento inovador no Sistema Único de Saúde (SUS) para crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. Pela primeira vez, uma terapia gênica será disponibilizada na rede pública, trazendo esperança para famílias que lutam contra essa doença rara e progressiva.
O que é a AME e por que essa terapia é um avanço?
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma condição genética grave que afeta os neurônios motores, comprometendo a capacidade de movimentação, respiração e deglutição. A forma mais severa, a AME tipo 1, manifesta-se nos primeiros meses de vida e, sem tratamento adequado, pode levar à morte precoce.
O novo tratamento incorporado ao SUS é a terapia gênica com Zolgensma (onasemnogeno abeparvoveque), um medicamento de dose única que corrige o gene defeituoso, restaurando a produção da proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Estudos demonstram que crianças tratadas precocemente apresentam melhora na função muscular e maior sobrevida, reduzindo a necessidade de suporte ventilatório.
Acesso ao tratamento pelo SUS
Segundo o Ministério da Saúde, a terapia será disponibilizada para crianças com até seis meses de idade, que atendam aos critérios estabelecidos pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT). A inclusão do medicamento na rede pública é um marco para o Brasil, colocando o país entre as nações que oferecem o tratamento mais avançado do mundo para a AME.
O fornecimento da terapia pelo SUS elimina a barreira do alto custo, que no mercado privado ultrapassa R$ 7 milhões por dose. Agora, famílias que antes precisavam recorrer à Justiça para garantir o acesso ao medicamento poderão contar com um tratamento gratuito e acessível.
O impacto na qualidade de vida das crianças
A chegada da terapia gênica ao SUS representa uma mudança na história natural da AME tipo 1. Com diagnóstico precoce e tratamento adequado, as crianças têm a chance de alcançar marcos motores antes impossíveis, como sentar, engatinhar e até andar. Além disso, há uma redução significativa nas internações e complicações respiratórias, proporcionando mais qualidade de vida e independência.
Perspectivas para o futuro
A inclusão dessa terapia inovadora no SUS abre caminho para a ampliação do acesso a outros tratamentos genéticos no Brasil. Com a evolução da medicina personalizada, a expectativa é que mais doenças raras possam ser tratadas de forma eficaz na rede pública.
O avanço é uma conquista para as famílias, profissionais de saúde e pesquisadores, reforçando o compromisso do SUS com a equidade e a inovação na saúde pública.
Seja um MedCofer!
Quer alcançar a aprovação nas provas de residência médica? Então seja um MedCofer! Aqui te ajudaremos na busca da aprovação com conteúdos de qualidade e uma metodologia que já aprovou mais de 10 mil residentes no país! Por fim, acesse o nosso canal do youtube para ver o nosso material.